Vutrisiran MedChemExpress

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杭州汇泓进出口有限公司

品名:
CAS: 1867157-35-4
包装: 100kg, 10Ton
产地: 江苏南京
最后更新: 2025-04-23 20:55:34

Vutrisiran的基本信息

中文名	武特里西兰
英文名	ALN-TTRsc02
别名
CAS	1867157-35-4
EINECS
化学式
分子量
inchi
包装信息	1 mg
价格	询价
产品描述	Vutrisiran Vutrisiran MedChemExpress (MCE) HY-132589 1867157-35-4 ALN-TTRsc02 4°C, sealed storage, away from moisture In solvent : -80°C, 6 months 产品描述 Vutrisiran Vutrisiran MedChemExpress (MCE) HY-132589 1867157-35-4 ALN-TTRsc02 4°C, sealed storage, away from moisture In solvent : -80°C, 6 months -20°C, 1 month (sealed storage, away from moisture) 美国大陆的室温；其他地方可能有所不同。 Vutrisiran (ALN-TTRsc02) 是一种肝脏导向的、小干扰RNA (siRNA) 。 Vutrisiran 靶向转甲状腺素蛋白 (TTR) 的mRNA，可用于转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的淀粉样变性研究。 Vutrisiran (ALN-TTRsc02) 是一种针对肝脏的、在研的小干扰核糖核酸 (siRNA) 药物。 Vutrisiran 可用于转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的淀粉样变性研究^[1]。体外：Vutrisiran（以前称为 ALN-TTRSC02）是正在开发的第二代研究性 RNAi 治疗药物，用于研究 ATTR 淀粉样变性。 Vutrisiran 包含一个 siRNA，该 siRNA 靶向 TTR mRNA 中的一个序列，该序列在 wt 和所有已知的 TTR 变体中是保守的。然而，Vutrisiran siRNA 利用增强稳定化学 (ESC) 并与三触角 GalNAc 配体偶联，旨在实现不频繁的皮下 (SC) 给药^[1]。体内：在非人类灵长类动物中，单次 SC 剂量的 Vutrisiran 0.3 和 1 mg/kg 分别实现了 55% 和 96% 的平均最大 TTR 降低（最低值），对于 1 mg/kg 剂量，血清 TTR 降低持续超过 4 个月。在同一项研究中，相对于基线^[1]，每月 1 和 3 mg/kg 的剂量可使 TTR 水平降低 96%。 Vutrisiran（以前称为 ALN-TTRSC02）是一种第二代试验性 RNAi 疗法，正在开发中，用于研究 ATTR 淀粉样变性。Vutrisiran 含有一种 siRNA，该 siRNA 靶向 TTR mRNA 中的序列，该序列在 wt 和所有已知的 TTR 变体中都是保守的。然而，Vutrisiran siRNA 利用增强稳定化学 (ESC) 并与三天线 GalNAc 配体结合，目的是实现不频繁的皮下 (SC) 给药[1]。MCE 尚未独立证实这些方法的准确性。它们仅供参考。在非人类灵长类动物中，单次皮下注射 Vutrisiran 0.3 和 1 mg/kg 分别达到平均最大 TTR 降低（最低值）55% 和 96%，1 mg/kg 剂量的血清 TTR 降低持续超过 4 个月。在同一项研究中，每月 1 和 3 mg/kg 剂量可使 TTR 水平相对于基线降低 96%[1]。MCE 尚未独立证实这些方法的准确性。它们仅供参考。 RNA, (Um-sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-sp-Um-Um-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-UmUm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Cm-Am-Um-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Am-(2'-deoxy2'-fluoro)A-Um-Cm-Cm-Cm-Am-sp-Um-sp-Cm), complex with RNA (Um-sp-Gm-sp-Gm-Gm-Am-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Gm-Um-Am-Am-Cm-Cm-Am-Am-GmAm) 3'-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-14,14-bis[[3-[[3-[[5-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-1-oxopentyl]amino]propyl]amino]-3-oxopropoxy]methyl]-1,12,19,25-tetraoxo-16-oxa-13,20,24-triazanonacos-1-yl]-4-hydroxy-2-pyrrolidinyl]methyl hydrogen phosphate] (1:1) \| \| \| \| \| \| \| \| \| \| [1]. Bahru A Habtemariam, et al. Single-Dose Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Transthyretin Targeting N-acetylgalactosamine-Small Interfering Ribonucleic Acid Conjugate, Vutrisiran, in Healthy Subjects. Clin Pharmacol Ther. 2021 Feb 109(2):372-382.
产品链接	https://www.medchemexpress.cn/vutrisiran.html
更新日期	2025-05-21 16:50:25

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